Le conseil d'administration de RaDiCo est composé par un Comité de Direction qui s'appuie pour ses prises de décision et la mise en œuvre des activités sur: 1) un Conseil Scientifique, 2) un Comité Consultatif Institutionnel et 3) une Equipe Opérationnelle. De plus, cinq experts représentant des infrastructures clef pour la recherche sur les maladies rares en France viennent compléter la composition scientifique et institutionnelle du conseil administratif de notre programme. Les membres de ces différents organes sont présentés ci-dessous.
Le Comité de Direction
Il est formé par quatre membres:
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Serge Amselem (Génétique, Inserm U933, Hôpital Trousseau - Université Pierre et Marie Curie, Paris), Coordinateur du programme RaDiCo |
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Annick Clement (Pédiatrie, coordinatrice du Centre de Référence RespiRare des Maladies Respiratoires Rares (enfants). Hôpital Trousseau - Université Pierre et Marie Curie, Paris) Professeur de Pédiatrie, MD, PhD. Chef du service de pneumologie pédiatrique, Hôpital Trousseau, Groupe hospitalier universitaire Est Parisien, Assistance Publique-Hopitaux de Paris. Appartenance universitaire à l'Université Pierre et Marie Curie (UPMC) Paris 6, avec la création en 2002 de l'unité mixte de recherche UPMC/Inserm : pathologies respiratoires au cours de la croissance. Coordinateur du centre de ressources et de compétences de la mucoviscidose depuis 2003. Coordinateur national du centre de référence des maladies respiratoires rares depuis sa labélisation en 2006. Partenaire national de nombreux programmes internationaux sur les maladies du système respiratoire : nord-américains, européens (FP7), asiatiques. |
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Paul Landais (Biostatistique, Epidémiologie clinique, Santé Publique, Informatique Médicale. Centre Hospitalier Universitaire de Nîmes, Université Montpellier 1) Professeur de Santé Publique. Néphrologue, MD PhD. Chef du service de Biostatistique, Epidémiologie clinique, Santé Publique et e-Santé du CHU de Nîmes. Equipe de recherche UPRES EA2415, Université Montpellier 1, Institut de Recherche Clinique. Cofondateur avec le Pr A. Fischer du programme international SCETIDE, Greffe de moelle dans les déficits immunitaires pour la Société européenne des Déficits immunitaires (ESID) et pour l’EBMT (European group for Bone Marrow Transplantation). Cofondateur du réseau national épidémiologie et information en néphrologie (REIN) pour la dialyse et la transplantation rénale. Fondateur de CEMARA, plateforme partagée par 61 centres de référence maladies rares et leurs centres de compétences. Coordinateur de la banque nationale de données maladies rares (BNDMR/BaMaRa), sous l’égide du ministère de la Santé. Co-coordonnateur avec le Pr S. Amselem et le Pr A. Clement du programme national RaDiCo pour le développement de cohortes maladies rares, sous l’égide du ministère de l’Enseignement Supérieur et de la Recherche, de l’Agence Nationale de la Recherche et de l’Inserm. |
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Jérôme Weinbach (Inserm U933, Hôpital Trousseau, Paris) Jérôme est ingénieur INSA de Toulouse en génie génétique et microbiologie appliquée à la santé, et docteur de l’Université Paul Sabatier (sujet de thèse: vecteurs adénoviraux appliqués à la thérapie génique du cancer). Il a enseigné à l’Université de Toulouse sur les traitements innovants du cancer. Par la suite, il occupe pendant 2 ans le poste d’Attaché Scientifique pour les Sciences de la Vie, la Santé et les Biotechnologies à l’Ambassade de France en Allemagne puis, pendant 3 ans, à l’Ambassade de France au Royaume-Uni. Il complète sa connaissance de nos partenaires européens par trois années aux Pays-Bas, à Leiden, où il construit et pilote des projets européens du 5ème PCRD visant à développer des vaccins contre le virus de l'hépatite C. Il rejoint Inserm-Transfert à son démarrage en 2003 pour la mise en place du département des affaires européennes et internationales (dont il coordonnait jusqu'en octobre 2013 les opérations) qui a contribué à faire de l'Inserm en 2013 le premier coordinateur européen de projets collaboratifs de recherche soutenus dans le cadre de la thématique santé du 7eme PCRD. En 2006, il reçoit le Trophée Opteam France du "Manager de l’Année", tous secteurs industriels confondus. Il complète en 2007 sa formation à l'ENA, par le Cycle des Hautes Etudes Européennes (promotion Simone Veil). Spécialiste des projets multipartenaires, transnationaux de recherche translationnelle et clinique, du partenariat public-privé et de la valorisation de la recherche, il intervient régulièrement comme expert évaluateur de programmes collaboratifs de recherche médicale pour la Commission Européenne, les agences nationales, les régions d'Europe et les pays en développement.
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Le Conseil Scientifique
Le Conseil Scientifique de RaDiCo est composé de 15 membres:
- 8 représentants de Centres de Références Maladies Rares (coordinateurs) :
- Christine Bodemer (Centre de Référence MAGEC sur les maladies génétiques à expression cutanée. Hôpital Necker - Université Paris Descartes, Paris)
- Annick Clement (Centre de Référence RespiRare les maladies respiratoires rares de l’enfant. Hôpital Trousseau - Université Pierre et Marie Curie, Paris)
- Hélène Dollfus (Centre de Référence CARGO pour les affections rares en génétique ophtalmologique. Centre Hospitalier Régional Universitaire de Strasbourg – Université de Strasbourg)
- Gilles Grateau (Centre de Référence des amyloses d'origine inflammatoire et de la fièvre méditerranéenne familiale. Hôpital Tenon - Université Pierre et Marie Curie, Paris)
- Bruno Eymard (Centre de Référence sur les maladies neuromusculaires de l'Est de Paris. Hôpital Pitié-Salpétrière - Université Pierre et Marie Curie, Paris)
- Sylvie Odent (Centre de Référence pour les anomalies du développement embryonnaire d'origine génétique. Centre Hospitalier Universitaire de Rennes – Université de Rennes I, Rennes)
- Elisabeth Tournier Lasserve (Centre de Référence CERVCO sur les maladies rares des vaisseaux du cerveau et de l'œil. Hôpital Lariboisière - Université Paris Diderot, Paris)
- Pierre Wolkenstein (Centre de Référence pour les neurofibromatoses. Hôpital Henri Mondor - Université Paris-Est Créteil, Créteil)
- 2 représentants des activités de génétique moléculaire :
- Serge Amselem (Génétique. Hôpital Trousseau - Université Pierre et Marie Curie, Paris)
- Catherine Boileau (Génétique. Hôpital Bichat, Université Denis Diderot, Paris)
- 2 représentants d'infrastructures technologiques :
- Marc Peschanski (Inserm U829 / I-Stem – Université d’Evry-Val-d’Essonne, Evry)
- Safa Saker (Généthon / Centre de Ressources Biologiques, Evry)
- 2 représentants de l'informatique médicale :
- Marie-Christine Jaulent (Ingénierie de la Connaissance en Sciences de la Santé. Inserm U872, Paris),
- Paul Landais (Biostatistique, Epidémiologie clinique, Santé Publique, Informatique Médicale. Centre Hospitalier Universitaire de Nîmes, Université Montpellier 1)
- Jérôme Weinbach, Directeur Scientifique et Opérationnel de la plateforme RaDiCo
Le Comité Consultatif Institutionnel
Ce comité regroupe quatre institutions représentant la diversité des acteurs de santé et de recherche en France dans le domaine des maladies rares : recherche académique, recherche industrielle, politiques de l'offre de soin.
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L' Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (Inserm) représenté par Yves Lévy. L'Inserm, seul organisme public de recherche français entièrement dédié à la santé humaine, s’est vu confier, en 2008, la responsabilité d’assurer la coordination stratégique, scientifique et opérationnelle de la recherche biomédicale. Ce rôle central de coordinateur lui revient naturellement par la qualité scientifique de ses équipes mais également par sa capacité à assurer une recherche translationnelle, du laboratoire au lit du patient. www.inserm.fr |
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La Direction Générale de l'Offre de Soins (DGOS). Au sein du ministère chargé de la santé, la DGOS s’inscrit dans le cadre de la loi « Hôpital, patients, santé, territoires » (HPST) et de la réforme de la gouvernance du système de santé, favorisée par la création des agences régionales de santé (ARS). Elle remplit un rôle de pilotage stratégique, de contrôle, d’évaluation et d’animation de l'offre de soins en France, de ses acteurs et de grands programmes tels le Plan National Maladies Rares (PNMR) dirigé par Dominique Peton-Klein. www.sante.gouv.fr/la-direction-generale-de-l-offre-de-soins.html |
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Les Entreprises du Médicament (LEEM) représenté par Chrystel Jouan-Flahault, Directeur Médical. Mobilisées pour faire de la France un des grands pays des sciences du vivant, les entreprises implantées dans l’Hexagone sont représentées par le Leem, qui défend leurs intérêts et assure la promotion de leur démarche collective. Son rôle consiste également à élaborer et à faire respecter l'éthique de la profession, à faciliter les échanges entre ses membres, à établir et à faire vivre des liens avec les autres professions de santé et avec les acteurs de la société, à promouvoir des démarches collectives de progrès, de qualité et de valorisation du secteur. www.leem.org |
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L'Alliance pour la Recherche et l’Innovation des Industries de Santé (ARIIS), représentée par Zena Antoun, directeur de la recherche clinique et des partenariats chez GSK France. Créée le 26 février 2010, sous l’égide de la FEFIS (Fédération Française des Industries de Santé), ARIIS réunit des entreprises adhérentes directes et, en qualité de membres de droit, les différents syndicats des entreprises de santé en France. www.ariis.fr |
Les structures associées
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Banque Nationale de Données Maladies Rares (BNDMR) et Base Maladies Rares (BaMaRa) représentées par Paul Landais. Le programme RaDiCo est étroitement lié à la BNDMR et à ce titre, Paul Landais - son responsable - co-coordonne également le programme RaDiCo. Sous la coordination de Paul Landais, la création de la Banque Nationale de Données Maladies Rares promue par la Plan National Maladies Rares 2011-2014 répond à la nécessité de rassembler les données cliniques sur les maladies rares, afin d’améliorer l’offre de soins pour les patients, en fonction de la sévérité et de la lourdeur de leur affection. La BNDMR est composée en particulier de la Base Maladies Rares (BaMaRa) basée sur un set minimal de données. Ce set minimal de données est fondé sur des données définies selon des standards et des vocabulaires partagés, ce qui facilite la standardisation de la saisie des données, leur partage, leur échange ainsi que leur analyse. Les cohortes développées par RaDiCo intègrent ce set minimum de données parmi les informations collectées plus larges, afin de nourrir en même temps en information la BNDMR.http://bamara.isyrare.fr/minimum-data-set-maladies-rares/ |
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La Fondation maladies rares représentée par Jean-Louis Mandel (Directeur par Intérim, coordinateur de la cohorte RaDiCo-GenIDA). La Fondation maladies rares a pour principaux objectifs de mettre en lien et de fédérer les acteurs de la recherche et du soin dans les maladies rares, et de financer, sur la base d'appels d'offres pluri-annuels, les projets de recherche ciblés sur les maladies rares, sans restriction du type de maladie ni de champ disciplinaire (recherche clinique, physiopathologique, thérapeutique, sciences humaines et sociales). www.fondation-maladiesrares.org |
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Orphanet représenté par Ana Rath (Directrice Générale d'Orphanet / Inserm). Portail de référence français et européen sur les maladies rares et les médicaments orphelins, pour tous publics. Son but est de contribuer par l'information à améliorer le diagnostic, la prise en charge et le traitement des maladies rares. www.orpha.net |
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L'Association française contre les myopathies (AFM) représentée par Laurence Tiennot-Herment (Présidente). L'AFM est une association française de malades et parents de malades créée en 1958 reconnue d'utilité publique depuis 19761. Initialement consacrée aux seules maladies neuromusculaires, les recherches soutenues par l'AFM couvrent maintenant un large ensemble de maladies génétiques. L'AFM s'est fixée pour mission de développer les systèmes d'aide aux personnes malades en développant à la fois les moyens permettant d'améliorer les conditions de vies des familles et malades, mais aussi en développant la recherche scientifique sur les maladies concernées. www.afm-telethon.fr/association |
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La Fondation Imagine - Institut des maladies génétiques représentée par Alain Fischer (Directeur). Imagine ou "Institut Imagine" est une fondation de coopération scientifique créée en 2007 organisée en institut des maladies génétiques, basée sur le site de l'hôpital Necker - Enfants Malades (Paris). L'Institut a été lauréat en 2011 de l'appel à projets "Instituts Hospitalo-Universitaires" du programme d'Investissements d'Avenir. Centré sur la compréhension des mécanismes impliqués dans les maladies génétiques de l’enfant à l’adulte, le projet d’Imagine permet d’accélérer l’identification de nouvelles solutions diagnostiques et thérapeutiques pour les maladies génétiques, qui sont toutes rares. La Fondation Imagine a pour ambition de conduire un projet d’excellence médicale et scientifique en organisant, structurant et développant sur le site de l’hôpital Necker-Enfants malades à Paris, des activités de recherche, de soins et d'enseignement sur les maladies génétiques de l'enfant à l'adulte. www.institutimagine.org |